Сенди е родена со аудитивна невропатија, состојба која ги попречува нервните импулси кои патуваат од внатрешното уво до мозокот и може да биде предизвикана од неисправен ген, објави Гардијан.
Но, откако примила инфузија која содржи работна копија од генот за време на револуционерната операција која траела само 16 минути, 18-месечното девојче може да слуша речиси совршено и ужива во игра со тапани.
Девојчето од Оксфордшир се лекувало во болницата Аденбрук, која е дел од Фондацијата на британскиот национален здравствен систем на универзитетската болница во Кембриџ. Повеќе деца со оштетен слух од ОК, Шпанија и САД се пријавени за процедурата и ќе бидат подложени на интервенција во следните пет години.
Професорот Манохар Бенс, ОРЛ хирург и главен истражувач на процедурата, рече дека првичните резултати се подобри отколку што се надевало и очекувало, и дека тие можат да излечат пациенти кои го губат слухот поради аудитивна невропатија.
„Имаме резултати (Опал) кои се многу спектакуларни, толку блиску до нормално обновување на слухот. Така што се надеваме дека тоа би можело да биде потенцијален лек“, истакна тој.
Аудитивната невропатија може да биде предизвикана од грешка во генот ОТОФ, кој создава протеин наречен отоферлин. Ова им овозможува на клетките во увото да комуницираат со аудитивниот нерв. За да се надмине проблемот, новата терапија од биотехнолошката фирма Регенерон испраќа работна копија од генот во увото. Уште едно дете неодамна било подложено на третман со генска терапија во универзитетската болница во Кембриџ, со позитивни резултати.
